Ch7 — Essais cliniques randomisés

Énoncé. On effectue une étude clinique randomisée pour comparer un vaccin et un placebo. Dans les ECR, on utilise le placebo pour éviter que les participants : A) nous fassent un procès en justice · B) aillent se faire vacciner ailleurs · C) changent drastiquement leur comportement face aux infections · D) renoncent à venir nous voir.

A FAUX — le risque juridique relève du consentement éclairé et de la Commission d'éthique (d.23), pas du placebo.

B VRAI — celui qui se sait non vacciné va chercher le vaccin ailleurs : c'est la contamination décrite à la d.27 (« les non-traité·es vont acheter leur propre médicament, et ceci réduit le contraste entre les groupes »).

C VRAI — celui qui se sait non protégé modifie son exposition : la prise en charge et les comportements cessent d'être équivalents, ce que l'insu doit empêcher (d.32).

D FAUX — les perdus de vue existent dans les deux bras ; c'est un problème d'attrition, traité par l'ITT (d.40), pas par le placebo.

🧠 La logique de la question est le second rôle du placebo (d.30) : il permet l'insu. Sans lui, le participant sait où il est — et il agit en conséquence.

Énoncé. On fait un ECR sur un médicament anti-burn-out, le « bonhumeur ». Le but de l'allocation aléatoire des participants est de : A) rendre à égalité les facteurs de confusion · B) rendre le nombre de personnes comparable entre les deux groupes · C) limiter les biais de mesure · D) limiter le risque d'erreur de type 2 · E) rendre plus facile une analyse stratifiée.

A — bonne réponse. La d.20 en trois lignes : rendre comparables les groupes « en termes de facteurs de sévérité potentiels », afin d'isoler l'effet du traitement, en neutralisant les facteurs connus comme inconnus.

B FAUX — équilibrer les effectifs ne demande aucun tirage au sort : c'est le rôle secondaire des blocs (d.21).

C FAUX — les biais de mesure relèvent de l'insu (d.32).

D FAUX — l'erreur de type 2 dépend de la taille de l'échantillon (SFO 2024 Q28).

E FAUX — la stratification est une manière de randomiser (une liste par centre), pas un but.

📜 RETOMBE avec SFO 2024 Q27 : la même notion, deux années de suite.

Énoncé. Est une solution pour rendre deux groupes semblables dans un ECR : A) la randomisation · B) le placebo · C) le double insu (blinding) · D) des critères de sélection explicites et uniformes · E) l'intention to treat.

A — bonne réponse. Chaque distracteur est un vrai outil de l'ECR, mais pour un autre problème — c'est ce qui rend la question redoutable.

B FAUX — le placebo neutralise l'effet placebo et permet l'insu (d.30) : deux rôles, dont aucun n'est de rendre les groupes semblables.

C FAUX — le double insu évite les biais de mesure ; il intervient après la randomisation, quand les groupes existent déjà.

D FAUX — des critères d'inclusion uniformes définissent la population de l'étude, pas la répartition entre les bras.

E FAUX — l'ITT est une règle d'analyse (d.40) : elle préserve la comparabilité, elle ne la crée pas.

🧠 Retenir la ligne du temps : rendre semblables = randomisation (pendant) · empêcher de manipuler = dissimulation (avant) · empêcher de fausser = insu (après) · empêcher de défaire = ITT (à l'analyse).

Énoncé. Quel est l'intérêt de bien préciser la méthode statistique que l'on va utiliser lors d'un ECR ? A) augmenter l'efficacité d'un traitement · B) pouvoir insérer les données dans une méta-analyse · C) éviter que l'auteur choisisse l'issue qui lui convienne · D) assurer la reproductibilité des résultats · E) faciliter la lecture et l'interprétation par les pairs.

⚠️ ÉCART DÉCLARÉ — le corrigé du retranscrit ne donne pas de réponse pour cette question. La clé est reconstituée, et confortée par le Répétitoire officiel du prof, qui corrige une question voisine : « décrire les analyses à l'avance permet d'éviter les décisions subjectives, c'est-à-dire d'assurer que les choix statistiques ne dépendent pas des résultats observés (diapositive 37 cours 7) ».

C — bonne réponse. C'est le mécanisme, et c'est le scénario du Dr Pick N. Choose mot pour mot.

D FAUX (le distracteur le plus fort) — la reproductibilité est une conséquence réelle, citée par le prof dans la même phrase ; mais la question demande l'intérêt propre : empêcher le choix a posteriori.

B FAUX — le Répétitoire est explicite : « même si les méthodes ne sont pas décrites avant les analyses, l'étude pourrait être incluse dans une méta-analyse ».

A FAUX — « la description des analyses avant de les réaliser n'augmente pas la chance de détecter l'efficacité » (Répétitoire).

E FAUX — bénéfice secondaire, non mentionné par le cours.

Énoncé. Lorsque l'on fait un ECR, on évalue la taille de l'échantillon dans le but d'avoir : A) une puissance élevée (80 % ou plus) · B) un effet de confusion faible (10 % ou moins) · C) un risque d'erreur de type 1 faible (5 %) · D) un risque d'erreur de type 2 faible (20 % ou moins).

A et D VRAI — ce sont la même affirmation dite dans les deux sens : puissance = 100 % − risque de type 2 (d.3). Augmenter n augmente la puissance et diminue β.

C FAUX — α est fixé arbitrairement à 5 % par la zone de rejet ; il ne dépend pas de n.

B FAUX — l'effet de confusion se traite par la randomisation (d.20) et par l'ajustement (cours 13), jamais par la taille.

📜 Cette annale est rangée au Ch4 dans la banque — elle porte sur les deux erreurs — mais son énoncé la situe explicitement dans un ECR, et la d.34 du cours 7 la rejoue.